获批！美国FDA通过药物牧场First-in-class ALPK1激酶抑制剂DF-003临床IND，I期临床试验即将启动

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宝山近三年来，坚持把生物医药作为“北转型”的“小齿轮”挂上国家战略发展的“大齿轮”，凭借区位、空间、成本、科教等优势，产业整体起势迅猛，重点赛道定位清晰，配套机制日益完善，产业链能级逐步走强，进而为抢占产业链高端环节，承担起“张江研发、上海制造”的使命，服务国家高水平科技自立自强，做出宝山贡献。中国第一代创新药主要基于“Fast-follow”，部分企业在原有适应症基础上拓展新适应症和联合疗法取得成果，领先企业开始探索全新的靶点、进行原始创新。宝山区药苑生物基于深度学习的Medchem5药物设计平台，开发了First-in-class新药管线，其中乙肝治愈FIC新药DF-006于2021年获得美国专利局授权专利，已完成一期临床临床试验，填补我国在First-in-class领域空白，肾病、心血管FIC新药DF-003于2022年10月完成FDA临床前会议，正启动一期临床实验。葆正医药拥有目前全球唯一可提供灵活剂量方案的口服GnRH拮抗剂，有望填补临床空白，申办的子宫肌瘤BG2109（linzagolix）已开启国内3期临床试验。宝山企业药物牧场（Drug Farm）今日宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准DF-003研究性新药（IND）申请。First-in-class原创新药DF-003是一种口服、强效、高选择性ALPK1激酶抑制剂。

ALPK1与心脏和肾脏疾病有关，而高活突变ALPK1是导致失明的罕见遗传病ROSAH的驱动因素。因此，DF-003有望治疗全球数亿患有心脏病和慢性肾脏疾病的患者，并为ROSAH综合征提供首个精准靶向药物。

DF-003是一种高效在研抑制剂，可抑制ALPK1和导致ROSAH患者致病的ALPK1相关的T237M驱动突变。DF-003在心脏和肾脏动物疾病模型以及ROSAH转基因小鼠模型中展现出显著临床前活性。此外，DF-003具有良好的类药特性，包括较低的脱靶风险和药物相互作用风险，以及符合人体每日一次给药的半衰期。

药物牧场首席医学官Jeysen Yogaratnam博士表示：“今天FDA批准启动的DF-003临床试验，这是我们靶向ALPK1管线中第二个进入人体试验的管线，说明药物牧场具备First-in-class药物研发的超一流实力，以及在First-in-class药物靶点和新药开发方面的创新能力。基于DF-003优秀的效力和选择性，以及穿过血眼屏障的能力，我们相信DF-003将抑制关键靶组织（包括心脏、肾脏和视网膜）中的ALPK1。我们很高兴将First-in-class新药DF-003推进临床开发，为心脏病、肾病患者和ROSAH综合征患者提供一种极具前途的新疗法。”

DF-003相关I期临床试验将很快启动，计划在正常健康志愿者中评估单次和多次递增剂量。

宝山生物医药产业聚焦疫苗、药物研发、细胞与基因治疗、合成生物、体外诊断、其他创新型医疗器械等六大赛道。2022年全区生物医药工业增速位列郊区第一、全市第三；近三年全区生物医药产业固定资产投资年均增速超100%。从2020年全区仅百家左右生物医药企业，到目前近400家，数量每年翻番，从企业类别来看，药物方面覆盖创新药、仿制药、中成药以及疫苗、重组蛋白药物、抗体药物、细胞基因药物和CXO配套企业等全产业链，器械方面覆盖体外诊断、内镜器械、骨科血管科介入、口腔科眼科植入、医美假体以及高端诊断设备、治疗设备、生物材料、环境消杀等多个领域。

（来源：上海宝山）

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